Gene gun

gene gun

Strumento che permette l’inserimento di DNA estraneo in una cellula. Questo metodo fisico di trasferimento genico si basa sul bombardamento delle cellule con microscopiche particelle ricoperte di DNA: il gene gun (letteralmente, cannone genico) usa vere e proprie pistole che sparano ad altissima velocità nei tessuti particelle di oro rivestite del gene che interessa; queste particelle sono in grado di attraversare la membrana citoplasmatica e quella nucleare rilasciando il DNA nel nucleo delle cellule del tessuto bersaglio. Il trasferimento di DNA e geni estranei all’interno di una cellula è alla base della terapia genica, metodica introdotta alla fine degli anni Ottanta del secolo scorso per curare alcune malattie monogeniche con ereditarietà recessiva, mediante l’inserzione, nei tessuti appropriati, di una copia normale del gene mutato. Oltre ai geni codificanti, sfrutta anche il trasferimento di frammenti di DNA e di RNA con funzione enzimatica e regolatrice e si rivolge anche al trattamento dei tumori, delle malattie cardiovascolari e dell’AIDS. Nella maggior parte dei casi, la terapia genica fa ricorso a vettori virali per il trasferimento degli acidi nucleici con funzione terapeutica; i più utilizzati sono quelli basati sui retrovirus murini e aviari, sull’adenovirus e sui virus adenoassociati. Dai risultati preliminari delle sperimentazioni non si può ancora avere la certezza che i pazienti abbiano tratto effettivo giovamento dall’applicazione di questa tecnologia. Nonostante i sistemi di trasferimento genico più utilizzati siano quelli basati sui vettori virali, almeno due motivi (la sicurezza e la facilità di produzione) suggeriscono che i sistemi di trasferimento non virali risulteranno in futuro quelli preferiti. Tuttavia, attualmente, questi vantaggi del trasferimento genico non virale sono controbilanciati in larga misura dalla loro relativa inefficienza. (*)

→ Terapia genica