Farmaco

farmaco

orfano Prodotto farmaceutico che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara (ossia, una malattia, secondo i criteri europei, che colpisce non più di cinque persone su diecimila), ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo, essendo destinato a pochi pazienti, nonostante risponda a un bisogno di salute pubblica. Secondo la normativa europea, espressa dal Regolamento CE n.141/2000 del Parlamento Europeo e del Consiglio dell’Unione Europea, i criteri per definire un f. o. sono: che sia destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica e che riguardi un malattia rara; oppure un farmaco per il quale sia poco probabile, in mancanza di incentivi, che la commercializzazione all’interno della Unione Europea sia tanto redditizia da giustificarne l’investimento necessario. L’impegno economico per la commercializzazione di questi farmaci, essendo importante e rischioso, deve essere incoraggiato da leggi specifiche. Nel 1983 negli USA è stato emanato l’Orphan Drug Act, che disciplina la produzione e il commercio di f. orfani. Nel 2000 L’Unione Europea ha emanato il suddetto regolamento che vige in tutti gli stati dell’unione. Incoraggiare e facilitare la ricerca e lo sviluppo sui f. o. risponde a un’esigenza etica; tuttavia la verifica che i requisiti prima descritti siano soddisfatti deve essere rigorosa, e una volta concesso, lo status di f. o. di una determinata molecola va periodicamente rivisto.